Ga naar dashboard
U bent nu hier:

14 juli 2011

Als iets dat niet werkt, toch helpt…

Moet een nieuw, veelbelovend middel dat niet werkt, maar wel lijkt te helpen, in individuele gevallen verstrekt worden? Nee, vond de rechter in het geval van het medicijn ataluren. Schrijnend voor familieleden, maar wel begrijpelijk.

De afgelopen weken waren er twee geneesmiddelen in het nieuws die nog niet op de markt zijn, maar die wel heel veelbelovend lijken.

Het middel brentuximab – vedotin, ontwikkeld door Seattle Genetics, is een prachtige innovatie waarbij een monoklonaal antilichaam dat zich richt op receptoren die exclusief bij Hodgkintumoren voorkomen, een toxische stof brengt in het lymfoom. Op deze wijze wordt heel selectief het geneesmiddel gebracht waar het zijn werk moet doen. Spectaculaire resultaten bij uitbehandelde patiënten werden gemeld.

Het middel ataluren van PTC Therapeutics helpt wellicht in ziektes waarbij zogenaamde 'non-sense' mutaties in het genetische materiaal zijn opgetreden, zoals cystische fibrose, de ziekte van Duchenne en hemofilie. Helaas bleek bij een Proof-of-Concept studie die het bedrijf samen met Genzyme uitvoerde bij patiënten met de ziekte van Duchenne dat de werkzaamheid niet kon worden aangetoond bij de twee uitgeteste doseringen. Weliswaar was er enige verbetering met name in de lage dosering maar deze was niet statistisch significant (Bron: Volkskrant, 2 juli). Desalniettemin traden bij sommige patiënten aanzienlijke verbeteringen op.

Compassionate use programma

Voordat een geneesmiddel officieel geregistreerd is, kunnen patiënten een beroep doen op zogenaamd 'compassionate use', ook in Nederland. Op individuele basis kan de fabrikant het middel rechtstreeks leveren aan de behandeld arts conform richtlijnen die in de meeste landen daarvoor bestaan.

Een belangrijk criterium is dat er sprake moet zijn van schrijnende gevallen waarvoor geen goed geregistreerd alternatief middel beschikbaar is. Brentuximab raakte in het nieuws omdat de fabrikant niet meer kon voldoen aan de vraag. Genzyme werd voor de rechter gesleept omdat het weigerde ataluren te verstrekken aan twee jongens met de ziekte van Duchenne die aanzienlijk verbeterden op nota bene de hoge dosis, die in de studie gemiddeld echter geen verbetering had laten zien. Wel bood het aan beide patiënten in een vervolgstudie met de lage dosering later dit jaar mee te laten doen.

Compassionate use programma's zijn zeer waardevol voor patiënten met voorheen onbehandelbare ziektes die in klinische studies werkzaamheid suggereren. Het brengt de fabrikant ook vaak in problemen omdat grootschalige productie vaak nog niet in orde is.

En, moet een middel als ataluren dat niet werkt maar wel lijkt te helpen in individuele gevallen verstrekt worden? De rechter vond van niet. Schrijnend voor de familie maar wel begrijpelijk. De overheid zou zo'n middel uiteindelijk ook nooit registreren. Dit heeft dus niets met commercie te maken zoals sommigen in de media suggereerden, maar met de onmogelijke situatie waarin een bedrijf terechtkomt als het zelfs niet-effectieve niet-geregistreerde geneesmiddelen ter beschikking moet stellen.

Het is dus zaak dat middelen in compassionate use programma's snel officieel geregistreerd worden zodat artsen het gewoon kunnen voorschrijven. Gelukkig werkt de overheid in dit soort situaties mee met versnelde goedkeuringsprocedures.

14 juli 2011

Waardeer dit item:

Er zijn nog geen reacties bij dit bericht. Ziet u geen reactieformulier?


Prof. Dr. Henk Jan Out (1961) is bijzonder hoogleraar farmaceutische geneeskunde bij de afdeling farmacologie – toxicologie aan het UMC St Radboud in Nijmegen en het Nijmegen Centre for Evidence Based Practice. Hij is tevens Vice-President Clinical Research bij MSD in Oss, voorzitter van de Nederlandse Vereniging voor Farmaceutische Geneeskunde, lid van het dagelijks bestuur van de Federatie voor Innovatief Geneesmiddel Onderzoek in Nederland en lid van de Raad van Advies van de Dutch Clinical Trial Foundation.

-- Advertentie --

Henk Jan Out in BMJ

British Medical Journal

Henk Jan Outs blog Nu ingrijpen Raad van Bestuur, wordt geciteerd in het toonaangevende British Medical Journal.

Lees verder

Deelnemende sites

Voor deze site(s) bent u ingelogd